Terapia genética

Professor Andre T.

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Respondeu há 3 anos

A terapia gênica tem como princípio a transferência de material genético para dentro das células de um indivíduo, com o intuito de corrigir genes responsáveis por características patológicas e, assim, tratar doenças. Desse modo, a entrega eficiente e a expressão apropriada dos genes terapêuticos são requisitos fundamentais para a eficiência da terapia gênica. Diante disso, os vírus se apresentam como importantes sistemas para a transferência de genes, sendo utilizados como uma excelente estratégia para o tratamento de doenças monogênicas e não monogênicas. Os vetores virais baseados em retrovírus, adenovírus, vírus adenoassociados, herpesvírus e poxvírus têm sido estudados para o tratamento de doenças monogênicas.

Existem duas foram de inserir um vetor em células humanas. Pode ser um vetor plasmídeo ou vírus. O vetor a base de plasmídeo é temporário, já em uma terapia genética, a modificação precisas ser permanente. Por este motivo é usado o vetor viral, pois ele se integra ao DNA da célula de forma permanente. 

Essa rota consiste em realizar a modificação gênica ex vivo (fora do corpo) de um tipo celular do organismo afetado, seguida do transplante celular no indivíduo para a correção do fenótipo.