Terapia genética

Na terapia gênica ocorre a introdução de um gene (de uma molécula de DNA ou RNA) sadio no organismo, considerado o gene de interesse (gene terapêutico). Assim, para que o DNA seja introduzido em um organismo é necessário um carregador que transporte o DNA até o seu destino, onde ocorrerá a troca de genes. Esse carregador é chamado de vetor que podem ser plasmídeos ou vírus. As formas de introdução do gene no organismo podem ser: • in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo com um "endereçamento" correto para que chegue ao tecido ou células certas. É considerada a forma mais eficiente. • ex vivo: as células do indivíduo são retiradas, modificadas e reintroduzidas. É um método mais difícil, porém, mais fácil de controlar.

A terapia gênica tem como princípio a transferência de material genético para dentro das células de um indivíduo, com o intuito de corrigir genes responsáveis por características patológicas e, assim, tratar doenças. Desse modo, a entrega eficiente e a expressão apropriada dos genes terapêuticos são requisitos fundamentais para a eficiência da terapia gênica. Diante disso, os vírus se apresentam como importantes sistemas para a transferência de genes, sendo utilizados como uma excelente estratégia para o tratamento de doenças monogênicas e não monogênicas. Os vetores virais baseados em retrovírus, adenovírus, vírus adenoassociados, herpesvírus e poxvírus têm sido estudados para o tratamento de doenças monogênicas.

Existem duas foram de inserir um vetor em células humanas. Pode ser um vetor plasmídeo ou vírus. O vetor a base de plasmídeo é temporário, já em uma terapia genética, a modificação precisas ser permanente. Por este motivo é usado o vetor viral, pois ele se integra ao DNA da célula de forma permanente. 

Essa rota consiste em realizar a modificação gênica ex vivo (fora do corpo) de um tipo celular do organismo afetado, seguida do transplante celular no indivíduo para a correção do fenótipo.